Studiare nuovi farmaci per curare la leucemia acuta pediatrica

Studiare nuovi farmaci per curare la leucemia acuta pediatrica. Grazie al progetto AIRC vinto dalla dott.ssa Martina Pigazzi, stanno per essere avviate nuove e ancora più specifiche ricerche. Scopriamo in questo video le impellenti sfide da superare.

La prestigiosa Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro- AIRC ha finanziato il progetto  dal titolo “Sviluppo di un modello pre-clinico per testare nuovi farmaci e identificare delle cure più efficaci per i bambini affetti da leucemia mieloide acuta” (Investigator Grant –IG 2017 AIRC id.20562) alla Dr.ssa Martina Pigazzi, Genetista e Dottore di ricerca, attualmente Ricercatore presso la clinica di Onco-Ematologia Pediatrica del Dipartimento di salute della donna e del bambino dell’Università degli Studi di Padova diretta dal Prof. Giuseppe Basso. Il progetto riguarda la leucemia acuta mieloide, un tumore pediatrico molto aggressivo e da anni studiato dal team di ricerca diretto dalla Dr.ssa Pigazzi con risultati molto importanti soprattutto riguardo la caratterizzazione genetica di questi tumori, che costituisce il parametro fondamentale con cui suddividere i pazienti affetti da leucemia in sottogruppi distinti fin dalla diagnosi, e avviarli in percorsi terapeutici diversi e mirati.

Queste scoperte hanno costituito il punto di partenza per disegnare questo progetto AIRC, che si prefigge di avanzare nella terapia della leucemia mieloide acuta mediante la messa a punto di un modello pre-clinico, unico modello che permette il trasferimento di un nuovo farmaco dal laboratorio all’uomo. Il progetto prevede l’identificazione di nuove molecole mirate proprio a riconoscere e uccidere le cellule che portano particolari mutazioni genetiche tumorali, rispondendo alla necessità di trovare delle nuove terapie soprattutto per quei pazienti che a oggi non hanno grandi possibilità di essere curati, ma che invece corrono un rischio elevato di andare incontro a una recidiva di malattia. Così come prevede la ricerca biomedica, il progetto è altamente multidisciplinare, e con l’utilizzo quindi di approcci integrati e di modelli sperimentali molto diversi e complementari, potrà arrivare a indagare l’attività biologica di nuove sostanze contro la leucemia ad almeno tre livelli: molecolare, cellulare e organismico. L’attività di un farmaco è funzione infatti di diversi parametri di cui non si tiene conto in un sistema cellulare, quali l’assorbimento, la distribuzione, le concentrazioni ottenibili nell’organo e nella cellula bersaglio, il metabolismo e la degradazione: la necessità di modelli sperimentali pre-clinici in vivo dunque è cruciale nell’ambito dello studio dei tumori,  sia per ciò che si riferisce alla eziopatogenesi della malattia sia per ciò che concerne la possibilità di avviarsi verso il futuro della terapia oncologica, la terapia di precisione, l’unica strada che può condurci a far crescere i tassi di sopravvivenza e la qualità di vita dei nostri pazienti pediatrici. L’intero progetto verrà eseguito presso l’Istituto di Ricerca Pediatrica dove tutte le tecnologie e le facilities necessarie alla sperimentazione sono a diposizione del team.



Articolo pubblicato: lunedì, 11 dicembre 2017

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